Alrededor del 10 por ciento de los casos de ELA se heredan.
Anteriormente el fármaco fue probado en ratones y con solo una o dos dosis los efectos fueron impresionantes, asegura Timothy Miller, uno de los especialistas del proyecto.
‘Tenemos muchas esperanzas. Hemos completado la primera fase de las pruebas de seguridad, y ahora estamos trabajando para encontrar la dosis correcta’, dijo el neurólogo Timothy Miller.
Los especialistas les suministraron dos compuestos conocidos como oligonucleótidos antisentido a los roedores genéticamente modificados con una forma mutada del gen SOD1 que les impedía caminar y alimentarse de forma autónoma.
En comparación con otros que recibieron un placebo, los ratones que consumieron el fármaco activo mantuvieron su peso, vivieron más y mejoraron su función muscular.
Y aunque el daño neurológico aumentó, en todos los casos fue más rápido en los que no recibieron el tratamiento.
Según Robert Bucelli, del equipo de científicos, la prueba en humanos está diseñada para evaluar la seguridad del uso de los oligos en las personas y asegura que hasta el momento los test no identificaron ningún peligro evidente.
Ahora se prueban diferentes dosis para encontrar la forma más efectiva de reducir los niveles de SOD1 sin causar efectos secundarios inaceptables.
Alrededor del 10 por ciento de los casos de ELA se heredan. De ellos, un 15,0 por ciento son causados por mutaciones en el gen SOD1, causantes de actividad en demasía de la proteína, lo cual sugiere que la reducción de sus niveles podría ayudar a los pacientes con mutaciones en este gen.
